La leucodistrofia è una malattia ereditaria che porta a un rapido danno neurologico e alla morte prematura. È un gruppo di rare malattie che influenzano lo sviluppo e il mantenimento della mielinizzazione cerebrale. Spesso derivano da una malattia da accumulo lisosomiale (LSD) o da leucodistrofia metacromatica (MLD) e da leucodistrofia cellulare globosa – malattia di Krabbe (GLD) o malattie perossisomali come adrenoleucodistrofia legata all’X (X-ALD).
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