Il sangue cordonale può essere sfruttato a scopi terapeutici in patologie come:
1. Patologie maligne del sangue
-
- Leucemie
- Leucemia linfoblastica acuta
- Leucemia mieloide acuta
- Linfomi
- Linfoma di Hodgkin
- Determinati linfomi non-Hodgkin, per es. linfoma di Burkitt, linfoma follicolare
- Mielomi
- Mieloma multiplo
- Sindromi mielodisplastiche
- Leucemie
2. Malattie del sangue (non maligne) acquisite
- Anemia aplastica
3. Malattie del sangue (non maligne) congenite
- Talassemia
- Anemia emolitica congenita (anemia falciforme)
- Anemia di Fanconi
- Anemia di Blackfan-Diamond
4. Disfunzioni immunitarie acquisite
- Sclerosi multipla
- Lupus eritematoso sistemico
5. Disfunzioni immunitarie congenite
- Sindrome da deficit di adesione leucocitaria
- Sindrome di Wiskott-Aldrich
6. Patologie oncologiche – tumori solidi maligni
- Sarcoma di Ewing
- Neuroblastoma
- Rabdomiosarcoma
- Timoma
- Tumore di Wilms (nefroblastoma)
7. Disfunzioni metaboliche
- Osteopetrosi
- Malattia di Tay-Sachs
- Malattia di Gaucher
- Adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X
8. Malattia acuta da radiazione
Quasi 100 malattie gravi in cui è possibile utilizzare il sangue del cordone ombelicale:
Fonti: https://parentsguidecordblood.org/en/diseases#standard, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26256941/, https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/22002489/, https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5771710/.
Il trapianto del proprio sangue cordonale è detto autologo (donatore e ricevente sono la stessa persona)
Nel trapianto di cellule staminali significa i medici usano sangue del cordone di un bambino che è stato raccolto alla sua nascita. Il paziente quindi “dona a se stesso le proprie cellule”. Il grande vantaggio è che il corpo e il sangue del cordone ombelicale non sono incompatibili e pertanto – dopo il trapianto – non si osservano complicanze che possono verificarsi quando invece si utilizzano le cellule di un’altra persona.
Il proprio sangue del cordone può essere utilizzato per il trattamento di varie patologie, proprio come avviene per il midollo osseo.
Finora le cellule staminali del cordone sono state utilizzate come trapianto nella terapia di varie forme di anemie, neuroblastoma, leucemia linfoblastica acuta, retinoblastoma, sindrome mielodisplastica e altri tumori. Esiste un elenco ministeriale di tutte le applicazioni con cellule staminali da cordone.
In alcuni casi, però, non è possibile utilizzare le proprie cellule staminali ma quelle di un consanguineo o un donatore esterno. In particolare, ci sono casi in cui la malattia è geneticamente determinata e il sangue del cordone ombelicale non sarebbe una soluzione appropriata.
L’uso di sangue del cordone ombelicale trova applicazione non solo nei bambini ma anche negli adulti. Le probabilità di utilizzo di questo tipo specifico di sangue sono in continuo aumento, a causa della crescente incidenza di patologie che comportano l’uso di cellule staminali ematopoietiche autologhe. L’autotrapianto delle cellule riguarda un maggior numero di casi rispetto ai trapianto da donatore; il rapporto mondiale è di circa 60:40 a favore della soluzione autologa. È probabile che con il numero sempre crescente di bambini che conservano il proprio sangue cordonale (le stime attuali in Europa e in America parlano di circa 2,5 milioni), si ricorrerà sempre più spesso a questo tipo di trattamento. L’impiego probabilmente continuerà a salire anche per via dei numerosi studi clinici e per il numero sempre crescente di diagnosi che prevedono il trattamento con sangue cordonale.
Il trapianto di sangue del cordone ombelicale da un fratello – di pari livello allogenico
Il sangue del cordone può essere utilizzato anche per il trattamento di fratelli malati. Rispetto alla somministrazione di sangue del cordone ombelicale da donatore esterno, la compatibilità tra fratelli è nettamente più alta rispetto a quella del midollo osseo e parte da un minimo del 45%.
Anche i genitori possono usufruire di un trapianto di cellule cordonali del proprio figlio e la loro compatibilità parte da un minimo del 25%. Si ricorda che la massima compatibilità familiare da cellule del midollo osseo non va oltre l’8%.
Altri familiari potrebbero essere compatibili ma la loro percentuale è minima.
In caso di patologia trattabile con cellule staminali cordonali (ed esistente già alla nascita), la conservazione del sangue cordonale avviene gratuitamente (e ciò vale sia per il bambino che per un fratello o genitore).
Alcuni genitori scelgono la strada della donazione; in questo caso il campione sarà utilizzato per persone non appartenenti alla famiglia; chiaramente il proprietario perde qualsiasi diritto sul materiale donato. Bisogna sapere, però, che la percentuale di trovare un soggetto compatibile esterno alla propria famiglia è molto scarsa.
Per maggiori informazioni sul registro dei donatori e sulle condizioni di donazione di sangue del cordone ombelicale si rimanda al sito Eurocord-Slovacchia.
Le cellule staminali eopoietiche sono state utilizzate nel trattamento delle seguenti malattie
Malattie oncologiche (non ematologiche) | ||||
Neuroblastoma | sì | exp | sì | exp |
Tumori del cervello | sì4 | exp | sì | exp |
Sarcoma di Ewing | sì | exp | sì | exp |
Altri tumori solidi | sì | exp | sì | exp |
Malattie mieloproliferative | ||||
Linfomi | sì | sì3 | sì | sì3 |
Mieloma multiplo | sì | sì3 | sì | sì3 |
Sindrome mielodisplastica | sì1 | sì4 | no | sì |
Disordini di sviluppo dei globuli rossi | ||||
Anemia aplastica | sì | sì4 | no | sì |
Anemia di Fanconi | no | sì | no | sì |
Leucemia acuta | ||||
Leucemia linfoblastica acuta | sì1,2 | sì4 | sì1 | sì |
Leucemia mieloblastica acuta | sì1 | sì4 | sì1 | sì |
Leucemia cronica | ||||
Leucemia linfatica cronica | sì3 | sì3 | sì3 | sì3 |
Leucemia mielocitica cronica | exp | sì3,4 | exp | sì3 |
Disturbi fagocitici | no | sì | no | sì |
Disturbi metabolici ereditari | ||||
Leucodistrofia | no | sì4 | no | sì |
Mucopolisaccaridosi | no | sì | no | sì |
Displasia degli eritrociti | ||||
Anemia di Blackfan-Diamond | no | sì4 | no | sì |
Anemia Falciforme | no | sì | no | sì |
Disturbi congeniti del sistema immunitario (SCID) | no | si4 | no | sì |
Altre malattie ereditarie | no | sì | no | sì |
Malattie autoimmuni | sì | exp | sì | exp |
Note:
- Solo nei sottotipi a basso rischio di questa malattia. Nei sottotipi ad alto rischio sarebbe preferibile che le cellule di emostasi fossero donate da un fratello o da un altro donatore compatibile, se disponibile.
- Il sangue del cordone ombelicale autologo è stato utilizzato con successo in tutti.
- Solo nei sottotipi ad alto rischio della malattia.
- Il sangue del cordone ombelicale è stato trattato da Cord Blood Center Group.
exp = uso ancora in fase sperimentale.
Riferimenti alle malattie:
- The EBMT Handbook 2012, Hematopoietic Stem Cells Transplantation, 6th Revised Edition
- parentsguidecordblood.org
- viacord.com
- nationalcordbloodprogram.org
- clinicaltrials.gov
N. S. Majhail et al., Biol. Blood Marrow Transplant. 21, 1863–1869 (2015).